1. Traitement symptomatique
- Acroparesthésies: antiépileptiques (carbamazépine ; phénytoine); paracétamol ; AINS
- IRC : IECA ; sartan ; autres antihypertenseurs
- Cardiomyopathie : IECA ; diurétiques…antiarythmiques ; pacemaker ; prise en charge FRCV
- AIT/AVC : aspirine cardio ; prise en charge FRCV
2. Traitement enzymatique substitutif
Deux formulations d’enzyme recombinante humaine -galactosidase A sont commercialisées depuis 2001:
- l’agalsidase alfa (Replagal®), d’origine humaine
- l’agalsidase beta (Fabrazyme®), d’origine chimérique (humaine et hamster)
Sur la base des études cliniques à disposition, leur efficacité clinique est probablement comparable.
Elles diffèrent principalement par leurs procédés de fabrication, leur posologie, la durée de perfusion et leurs effets secondaires. Leur coût annuel comparable, est prohibitif.